| 美英研究员首次利用基因疗法，协助遗传性失明病人恢复部分视力。他们在《新英格兰医学杂志》网站上发表报告，指6名患有赖伯氏先天性黑内障的病人接受了基因疗法的试验治疗，其中4人视力有明显改善。 赖伯氏先天性黑内障非常罕见，现时尚无有效疗法。该病的起因是一种名为RPE65的基因出现变异，令病人的视网膜失去感光能力，视力会随着年龄增长而衰退，部分患者成年后会因此失明。 美国费城儿童医院和英国伦敦大学学院等机构的科学家均表示，他们试验以无害的普通感冒病毒为载体，将数百万个RPE65正常基因注射至6名病人的视网膜内。这些病人年龄介乎17至26岁，他们虽然未至于完全失明，但视力大都严重受损。 在实验中，每名病人的一只眼睛接受基因疗法，另一只眼睛用作参照。试验结果发现，有4名病人的视力有所改善。一些原本仅能看清他人手部动作的病人，在接受治疗后可以辨别出视力表上的部分符号。此外，他们在黑暗中的视力也得到大幅改善。试验结果还显示，被注入视网膜的基因并没有因而转至病人体内的其他部位。 研究人员表示，若有更多成功案例，这技术将有机会被广泛应用在治疗其他遗传性眼疾上。 基因疗法研究已展开超过15年，但近年先后遭遇挫折。1999年，一名18岁少年因接受基因疗法死亡，是首名因基因疗法研究而死亡的人。近年亦有一些小孩在接受疗法后患上白血病，使基因疗法前景蒙上阴影。一些专家表示，今次美英科学家的新成果，有助人们对基因疗法重建信心。 |
